基因治疗：应用DNA作为药物

　　1    DNA及其在基因治疗中的应用
　　1.1  NA和RNA分子
　　1.1.1  染色体和染色质
　　1.1.2  碱基配对
　　1.1.3  转录
　　1.1.4  翻译
　　1.1.5  互补DNA
　　1.2  基因表达调控
　　1.3  DNA分析7
　　1.3.1  DNA提取和纯化
　　1.3.2  检测特定的DNA序列
　　1.4  RNA分析
　　1.4.1  mRNA的提取和纯化
　　1.4.2  检测特定的mRNA序列
　　1.5  蛋白质分析
　　1.5.1  蛋白质提取和纯化
　　1.5.2  特异蛋白质的检测
　　1.6  应用DNA作为药物——基因治疗简介
　　1.7  结论和总结
　　参考文献
　　进一步读物
　　2  递送DNA到靶组织和靶细胞的方法
　　2.1  用于DNA递送的病毒载体
　　2.1.1  逆转录病毒递送载体
　　2.1.2  腺病毒和腺病毒相关病毒载体
　　2.1.3  DNA递送的其他病毒方法
　　2.2  非病毒DNA递送方法
　　2.2.1  裸DNA
　　2.2.2  阳离子脂质和多聚物
　　2.2.3  其他非病毒递送方法
　　2.3  靶向递送治疗性DNA
　　2.4  总结和结论
　　参考文献
　　3  类基因组计划
　　3.1  人类基因组图谱
　　3.1.1  细胞遗传学图谱
　　3.1.2  遗传图
　　3.1.3  转录（辐射杂种）图
　　3.1.4物理图
　　3.2  人类基因组序列
　　3.3  基因的鉴别和结构
　　3.4  人类基因组序列变异和单核苷酸多态性
　　3.5  结论
　　3.6  校对时补充的注释
　　致谢
　　参考文献
　　4  单基因病的基因治疗
　　4.1  囊性纤维化
　　4.2  严重联合免疫缺陷病
　　4.2.1  X连锁严重联合免疫缺陷病
　　4.2.2  腺苷酸脱氨酶和嘌呤核苷酸磷酸化酶缺陷病
　　4.2.3  其他常染色体隐性严重联合免疫缺陷病
　　4.3  严重联合免疫缺陷病的体细胞基因治疗
　　4.3.1  ADA SCID的治疗
　　4.3.2  ADA SCID基因治疗的逆转录病毒载体
　　4.3.3  ADA SCID的T淋巴细胞基因治疗
　　4.3.4  ADA SCID的干细胞基因疗法
　　4.3.5  干细胞基因治疗的限制因素
　　4.3.6  X SCID的临床基因治疗
　　4.4  可选择的载体系统
　　4.4.1  慢病毒载体
　　4.4.2  腺病毒相关病毒载体
　　4.5结论
　　参考文献
　　5  癌症的基因治疗方法
　　6  心血管疾病的基因治疗
　　7  艾滋病和其他感染性疾病的基因治疗
　　8  类风湿性关节炎的基因治疗途径
　　9  神经性疾病的基因治疗
　　10  异种移植：允诺和问题
　　术语表

　　    布鲁克斯，1984年，Gavin Brooks毕业于伦敦大学药学院，获得药学优秀荣誉学位（first—class honours degree）。1985年成为注册药剂师。1985年10月，获得皇家药学会研究生奖学金，在伦敦大学药学院从事有机化学药学和药理学领域的研究，获得博士学位。1988年，Brooks博士前往伦敦皇家癌症研究基金会（theImperial Cancer Research Fund，ICRF）实验室，进行博士后研究，探讨在黑色素细胞转化为恶性黑色素瘤过程中的信号转导机制。在ICRF度过一段成功的日子之后，1992年1月，Brooks博士就职于伦敦St Thomas医院Rayne研究所心血管研究室，在那里他建立了一个活跃的心血管细胞和分子生物学实验室，成为心肌的细胞周期控制领域里的著名专家。1997年7月，他离开St Thomas医院，加入Prolifix生物制药有限公司，担任心血管项目的负责人。1999年1月，Brooks博士返回学术界。目前，他担任Reading大学心血管生物学的审稿人。如今他的研究兴趣集中在阐明控制心血管细胞生理性和病理性生长的机制。Brooks博士发表了90多篇经同行评议的文章、综述和摘要，他是药物学出版社出版的另一部专著《卫生保健生物技术》的主编。目前，他与妻子Anna和女儿Katie和Lucy生活在南牛津郡。

　　    《基因治疗：应用DNA作为药物》对基因治疗所需的技术进行了综述，并列举了这些途径如何应用于临床治疗各种遗传疾病的事例，包括癌症、艾滋病、心血管病和风湿性关节炎。第1章、第2章描述了DNA的结构和基因的调控，综述了治疗性DNA递送到其作用位置的模式。然后详细地描述了人类基因组计划和在人类疾病治疗上的意义。后面各章致力于特定疾病或疾病组的基因治疗，包括疾病的病因学、目前治疗的局限性、正在和将要进行的基因治疗尝试的潜力。第10章讨论了人类器官移植中异体移植的应用，在社会、经济和伦理学层面上对这些技术的优点和不足进行了探讨。 
　　    对于正在或将涉及基因治疗试验的科学家和卫生保健人员，《基因治疗：应用DNA作为药物》提供了该项技术的充分背景知识和这些技术是如何应用于临床的细节。对DNA及其治疗潜力感兴趣的生物医学的大学本科生、研究生，《基因治疗：应用DNA作为药物》也是极其有用的；对那些想进一步了解这项令人兴奋的技术的人员，《基因治疗：应用DNA作为药物》也提供了理想的参考材料。